1. 痛点问题

ALS（肌萎缩侧索硬化症，俗称“渐冻人症”），被称为“全球五大绝症之首”，平均约每90分钟就会有人确诊，平均生存期只有2-5年，欧美仅有2-3年。目前ALS全球没有有效治疗药物，被美国FDA批准的治疗药物仅有依达拉奉（Edaravone）和利鲁唑（Riluzole），这两款药物仅能延长2-3个月生存期，亟需有效治疗的药物上市。

2. 解决方案

本项成果涉及一种ALS小鼠疾病模型和ALS潜在的治疗靶点。利用本项目成果预期能够研发出一种ALS新的治疗方案，采用基因治疗的方式将靶点基因转入腺相关病毒载体，然后输入到患者体内，从而使患者的运动神经元产生该基因的蛋白产物。该产物预期能够挽救患者的运动神经元，从而将ALS病人生存期极大地延长。而ALS小鼠疾病模型可以在基因治疗开发过程中用于药效检测。

3. 竞争优势分析

本项目已成立衍生企业，属于全新靶点的基因治疗项目，目前没有相对标的竞争企业，虽然需要较长时间的研发阶段，但产品成功上市后将具有显著的疗效竞争力和市场竞争力。

4. 市场应用前景

本项目产品的潜在用户主要是ALS疾病患者，将来潜在的可能会扩展到其他适应症，例如其他神经退行性疾病，包括帕金森病、阿尔茨海默病等。

5. 发展规划

本项目目前处于临床前研究阶段，正在积极筹备研究者发起的临床试验（IIT），预计明年初正式启动，拿到一家医院IIT伦理批件；2023-2024年计划开展临床试验申请（IND）。

6. 知识产权情况

本项目已布局多项专利申请。